Telefon: +381 11 303 7000; +381 11 440 9982

Radno vreme: Radnim danima od 09:00h do 19:00h

Matičnе ćelije 100% uspešne u lečenju beba sa smrtonosnom mutacijom gena

Matičnе ćelije 100% uspešne u lečenju beba sa smrtonosnom mutacijom gena

Istraživači su razvili inovativnu terapiju matičnim ćelijama za lečenje dece sa združenom teškom imunodeficijencijom sa deficitom adenozin dezaminaze, poremećajem, koji u slučaju da se ne leči, može biti fatalan već u prvoj godini života.

Imunodeficijenciju, poznatu još i pod nazivom ADA-SCID, izaziva genska mutacija, koja dovodi do nedostatka enzima adenozin dezaminaze, koji je važan činilac imunog sistema. Bez tog enzima, T-ćelije ne mogu da se bore protiv infekcija.

Deca rođena sa ovom mutacijom, moraju da žive u gotovo sterilnim uslovima, jer nisu u stanju da se bore protiv infekcija, pa i najobičnija prehlada za njih može biti smrtonosna.

Međutim, u drugoj fazi kliničke studije koju je predvodio dr Donald Kon sa Kalifornijskog univerziteta u Los Anđelesu (UCLA) izlečeno je svih devet beba. Deseti ispitanik, tinejdžer koji takođe pati od istog oblika imunodeficijencije, nije pokazao znake oporavka.

Konov način lečenja uz pomoć matičnih ćelija bezbedno obnavlja imuni sistem beba, a tokom nekoliko kliničkih studija, izlečio je 30 od 30 malih ispitanika.

Trenutno su u upotrebi dva oblika lečenja ADA-SCID. Jedan je ubrizgavanje enzima dva puta nedeljno, što je skup i doživotni proces, koji ne dovodi uvek do optimalnog funkcionisanja imunog sistema. Drugi je transplantacija koštane srži adekvatnog donora, ali su poklapanja vrlo retka i često se desi da njihov organizam odbaci presađene ćelije.

Istraživači su sada koristili strategiju koja ispravlja mutaciju, tako što su modifikovali gene svake od hematopoetskih (krvotvornih) matičnih ćelija samog pacijenta, tako što je u laboratoriji iz njih uklonjen gen odgovoran za nedostatak enzima. Ćelije su zatim vraćene nazad u telo ispitanika.

U kliničkom istraživanju koje je trajalo od 2009. do 2012. i koje je obuhvatilo 10 mališana sa ADA-SCID, nijedan ispitanik nije imao bilo kakve komplikacije, a devet od deset je steklo toliko snažan imunitet, da više nije moralo da živi u izolaciji.

Tinejdžer, koji nije izlečen i dalje prima enzimsku terapiju.

Činjenica da je svih devet beba izlečeno, a starije dete nije, ukazuje da je genska terapija najefikasnija u ranom periodu života, barem kad je reč o ADA-SCID.

Kon i njegove kolege se nadaju da će njihova terapija dobiti odobrenje Američke agencije za hranu i lekove, kako bi i druga deca sa ADA-SCID dobila istu šansu.